Minoryx Therapeutics sucht Patienten für eine klinische Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit eines neuen Medikaments mit der Bezeichnung MIN-102. Es wird gehofft, dass dieses Medikament eine positive Wirkung auf die Progression von AMN-Symptomen hat.
Um sicherzustellen, dass die Studie die Wirksamkeit des neuen Medikaments präzise bestimmen kann, müssen einige Teilnehmer ein Placebo erhalten. Für diese Studie erhalten zwei Drittel der Teilnehmer das aktive Medikament und ein Drittel erhält ein Placebo. Als weitere Maßnahme zur Gewährleistung der Exaktheit der Studie ist sie zudem doppelblind. Dies bedeutet, dass weder der Patient noch seine Fachärzte wissen werden, ob er das aktive Medikament oder das Placebo nimmt. Die Behandlungszuweisung kann jedoch bei einem medizinischen Notfall sofort identifiziert werden.
Die Studie wird ab September 2017 während einer Dauer von 2 Jahren sowohl in Europa als auch in den USA durchgeführt und steht gemäß den Einschlusskriterien unten für Patienten aus den USA und Europa mit Wohnsitz in Deutschland, Italien, Frankreich, Ungarn, Spanien, den Niederlanden und dem Vereinigten Königreich offen. Patienten aus anderen europäischen Ländern müssen uns bezüglich einer möglichen Aufnahme in die Studie kontaktieren.
Einschlusskriterien:
- Nur Männer
- 18 bis 65 Jahre alt
- Bestätigte Diagnose von Adrenoleukodystrophie (ALD)
- Klinischer Nachweis von Symptomen von Adrenoleukodystrophie (AMN) gemäß Beurteilung durch die EDSS-Skala. (Patienten mit einem Score zwischen 2 und 6 werden in die Studie aufgenommen; die Teilnehmer müssen imstande sein, sechs Minuten lang (mit oder ohne Ausruhen) mit ihren gewöhnlichen Gehhilfen zu gehen.)
- Ausreichend behandelte oder keine Addison-Krankheit.
- Entweder Bereitschaft, ein Verhütungsmittel zu verwenden, oder sexuelle Abstinenz während der Dauer der Studie oder vollständige Abstinenz.
Ausschlusskriterien:
- Diabetes Typ 1 oder 2
- Frühere Knochenmarktransplantation
- Biotin (MD-1003), es sei denn, es wurde vor mindestens drei Monaten vor der Teilnahme an dieser Studie abgesetzt
- Lorenzos Öl, es sei denn, die Dosis war seit mindestens 6 Monaten vor der Teilnahme an dieser Studie stabil und wird während der Studie stabil gehalten
Es gibt zahlreiche weitere Ausschlusskriterien basierend auf Ergebnissen von MRT-Scans, gegenwärtigen Behandlungen und Studien für ALD/AMN und vorbestehenden Erkrankungen. Dies muss ausführlich mit dem aufnehmenden Facharzt besprochen werden, um die Eignung für die Studie zu beurteilen.
Falls Sie an der Teilnahme an dieser Studie interessiert sind und weitere Einzelheiten zum Aufnahmeverfahren wünschen, kontaktieren Sie uns bitte unter:
0341 97 20986 (Frau Frankenberger-Müller)